待ち望んだ新薬、しかし日本では未承認…「待っていられない」と独自に輸入する道を選んだ男性の奮闘と願い

[1. 匿名]

待ち望んだ新薬、しかし日本では未承認…「待っていられない」と独自に輸入する道を選んだ男性の奮闘と願い|47NEWS（よんななニュース）

２０２３年４月、ある難病の新薬が米国で承認された。筋肉を動かす神経が変性し、体がだんだん動かなくなっていく筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の薬「トフェルセン」。症状の進行に恐怖と不安を募らせる患者らが待ち望んでいた薬が実用化した。朗報のはずだったが、日本の患者は恩恵にあずかれていない。日本ではまだ承認されていないためだ。

新薬はあるのに自分は投与できない。待つ間にも症状は進行した。

できる限り早く投与するため、青木さんを診療する東京医科歯科大の横田教授らが動いた。

国内で承認されていない薬でも一定の条件が整えば、投与する方法がある。「未承認新規医薬品等を用いた医療」という国の仕組みで、１６年に導入された。この仕組みを使うべく、横田教授らが２３年５月に病院内の評価委員会に申請書を出し、後に認められた。投与する道が開けた。

出典：nordot-res.cloudinary.com

問題は高額な費用だ。

輸入にかかる費用など含めると年間で３千万円かかる計算だ。

そして２３年９月。青木さんがホームページで公開した動画で「トフェルセンの投与が決まりました」と報告した。寄付が集まり、３回分を輸入できた。かかった費用は、輸入の経費も含めて約７５０万円だった。

トフェルセンを３回投与して以降の体の具合を尋ねると「穏やかな感じ。進行が早まった頃と比べると、体の変化をほとんど感じない」。「募金を通じて、人の優しさに触れている。病気になっても大切にしてくれる友人や家族の存在を感じることができた」。そう感謝を口にする。

出典：nordot-res.cloudinary.com

※一部抜粋

[2. 匿名]

ALS治るようになればいいよね

思考出来るのに身体動かなくなるとかつらすぎる

[3. 匿名]

こわい病だね

[4. 匿名]

高いね…

[5. 匿名]

こういう人のためにお布施をしたいね！

[6. 匿名]

「未承認新規医薬品等を用いた医療」は改善の余地がありそうだと思う

承認するまでのデータ収集の一環として、希望する患者さんの一部費用負担で投与できれば良いのにって思うけど、そう簡単にいかないのかな

[7. 匿名]

自分がALSと診断されたらどうするだろう…
生きてる間に薬が間に合うかも分からないし動ける間に死にたいと思ってしまうかも

[8. 匿名]

＞父親がＡＬＳだったこともあり、その後、自ら進んで遺伝子検査を依頼した。その間も症状が進行。足だけでなく手にも違和感を覚えるようになった。検査の結果、「ＳＯＤ１」という遺伝子に原因がある「家族性ＡＬＳ」だと分かった。　

遺伝性のALSってあるのか。知らなかった
しかも型によって進行スピードが違うらしい
お父さんの闘病を知っているだろうし、自分がそうなっていく状況って怖いよね

[9. 匿名]

この薬、日本で承認申請すらされてないんだよね。承認申請されなきゃ永遠に使えないし、この方みたいに募金募って独自に入手してやるしか方法がないよね。

でも莫大な開発費かけて開発した薬だけど、日本の薬価は安すぎて申請しても赤字になるだろうって企業側の判断なのかな。承認されてる薬ですら、今後は日本に売るより他の国に売った方が利益になるからって撤退される可能性もあるわな。製薬企業は営利目的なのだからどうしようもないものね。

このままだと健康保険の仕組みってどこかで破綻するだろうね。継続したら、日本での医療水準って下がっていくだろうし、製薬企業も国内を重要視できなくなるだろうね。暗い未来しか見えない。

[10. 匿名]

>>7
ALSだったら私も動けるうちにそうしたいと思う。
医師による自殺幇助のニュースあったけど、自分ならむちゃくちゃ感謝するわ。

治らない病気で家族や周囲に負担掛けたくないし、難病とか特定の場合に限り海外みたいに安楽死も導入してほしいな

[11. 匿名]

なんで承認されないんだろ…
1日も早く承認して患者さんに使って欲しい
お偉いさん達よ！早よ承認せい！

[12. 匿名]

>>2
地味に、痒いところがかけない、それを伝えられないのってしんどそうだなと思ってる。
もっと大変なことあるだろうけども。

[13. 匿名]

自分がアメリカに行って現地の病院にかかった方が安かったりはしないのかな。

[14. 匿名]

↓こういう問題って自分や家族、友達が実際にその立場にならないと実感できない
でも病気になってから動いでほしい！って訴えても遅いんだよね
でもどうすれば良いんだろう…

＞名古屋市立大などの研究チームが２３年９月、国際専門誌「ドラッグ・ディスカバリー・トゥデー」に発表した論文によると、米国で実用化した希少疾患の新薬が、日本では臨床試験などの承認申請に向けた開発すらされていない「ドラッグロス」と呼ばれるケースが急増している。

＞チームは、０５～２１年に米国で承認された希少疾患薬２４９製品を分析。その結果、うち１２０製品が日本未承認で、開発すらされていなかったのが８６製品に上った。

＞米国で承認された希少疾患新薬で日本未承認のものの割合は増え続けており、１８～２１年では６８％に達していた。この間、米国で承認された新薬の半分以上はベンチャー発。外資系ベンチャーのうち、自力で日本での開発をしたのは２７％だった。

＞希少疾患は患者数が少なく、治療薬の開発にはコストがかかる一方で、収益性は低いと考えられている。現在、創薬に積極的なのは、ベンチャーや研究機関だ。ただ、米国のベンチャー発の製品の多くは、開発が最終段階に入ってから日本企業や日本に拠点のある外資系企業と連携し始める傾向にあり、日本での承認が遅れる要因となっている。

[15. 匿名]

>>13
進行を遅らせるだけで治療しても治る病気じゃないから、渡米するのは得策じゃないと思う

症状が進めば介護が必要になってくるし、いずれはターミナルケアを受けないといけない

[16. 匿名]

アイスバケツチャレンジで知れ渡ったのってこれだっけ？
アイスバケツチャレンジがどんな物かもあまり覚えてないけど

[17. 匿名]

>>9
横
とある難病患者に使われる注射薬は一本150万円だよ
治療薬というよりは痛みや苦痛を取り除くもので、毎月注射する必要がある
ただ難病医療制度が使えるからその患者さんは毎月1万円のみの自己負担で良い

自分もお世話になる可能性があるとはいえ、なんだかな…と思う

[18. 匿名]

>>2
かなり前に見た番組で、顔にムカデがはってるのに取ることができないって言ってた男性は今でも忘れられない

[19. 匿名]

クラウドファウディングはこういう人の為にやって欲しい

[20. 匿名]

>>18
そんな環境で生活してるんだ

[21. 匿名]

>>10
ALSの患者さんなら、呼吸器をつけるかつけないかの時に自分の運命の選択をしなくちゃいけないよね。それも辛いし、いつまで自発呼吸できるんだろうっていう恐怖と共に暮らすのも怖いし、やっぱり苦しんだって。せめて投薬で眠らせてくれればって思う

せめて終末期患者の自殺ほう助は認められて欲しい

[22. 匿名]

>>11
薬害エイズで官僚が有罪になったから
自分がなるべく承認したくないって心理があると思う

[23. 匿名]

初代にゃんちゅうの声優さんもこれだよね。
たまにYouTubeを見に行ってる。明るくて励まされる。

[24. 匿名]

>>7
病気に向き合って頑張ってる人がいるのに
無神経な発言だね、もう少し言葉選べないの？

[25. 匿名]

>>17
なんだかなってさ。ほんと自分も同じ状況にならなきゃ病気の人の気持ちがわからないんだね。最低。

[26. 匿名]

>>17
うん、難病認定でなくても大概の高額な治療は高額療養制度で安く済むようになってるしね。私も使うかもしれないわけだし、ありがたい制度であることは間違いないんだけど、超高い薬、オプジーボとか、最近承認された早期認知症の薬(名前忘れた)とか、結局本人じゃなくてみんなが負担してるしね。健康保険料で賄いきれない分は国費、つまり税金だよね。高額治療もあってもちろんいいと思うけど、誰でも受けれますよ、ってなったらこの先どうなるんだろうか、という気になる。

まぁ、それもあって、国は薬価は買い叩いてるんだよね。買い叩かれるほうの気持ちも考えると、さっきのコメントみたいにそのうち日本に薬を売ってくれなくなるんじゃないかって思うし、薬価で売ってくれないなら税金使って海外(国内も)の企業に赤字になる分は日本が国費で補填しますから売ってちょうだい、なんてことになるんだろうな、って思う。そんなことを考えると、今の国民皆保険制度がこのまま続いていいのかという気になる。

[27. 匿名]

そんなにたくさん患者がいるわけじゃないんだから、このくらいの治療費は国が負担したって良いと思う。
万博に10兆使うのと比べたら一人当たり3000万なんて大した額じゃない。1000人治療しても300億。あの大屋根より安い。

[28. 匿名]

>>27
他にも病気がある中でALSだけを優遇する訳にもいかないから結局その程度ではきかないよ

[29. 匿名]

こういうクラファンはガンガン教授とタッグ組んで宣伝した方が良いね

[30. 匿名]

>>5
深い意味はないんだろうけど、
お布施っていう言い方はちょっと違うんじゃ…

[31. 匿名]

>>18
うわ…辛いね
自分なら発狂する
でも叫び声もあげれない
義理の兄がＡＬＳであっという間に進行して亡くなったの見てたから余計に怖い
突然手や足に違和感出てあっという間に動けなくなる
他人事ではないと感じる
毎朝目が覚めるたびに前日できてたことができなくなってるって言ってたのが忘れられない

[32. 匿名]

>>10
そういう映画あったよ。すごく泣いた。

[33. 匿名]

>>26
じゃあまず自分が健康保険使わずに10割払えばいいんじゃない？

[34. 匿名]

>>28
認知症とALSは辛すぎ。認知症もしっかりしてるときと認知症の症状出てる状態だと、しっかりしてるときは寝ないようにしてる人とか介護施設にいるって。寝るのが怖いって。自殺も多いみたい。ALSは意識はしっかりしてるのに何も出来なくなるのが本当に怖い。

[35. 匿名]

>>21
あるドキュメントを見たときに、自分なら呼吸器はつけない選択をするだろうなと思ったけど、そしたら死因は呼吸困難なのかな。とても苦しそう

[36. 匿名]

本人にしか本当の辛さはわからないけど、痒みも痛みもはっきりわかるのに掻くことも出来ない。眼球も瞼も動かせなくなったら伝える方法がなくなってしまう。
呼吸器を着けない選択をすれば苦しい訳で、それも怖いよね。
薬が効きますように！

[37. 匿名]

>>7
介護士です。以前私が居た施設にいたALSの方は自殺しようと頭を壁に打ち付けたりしていました。
最終的に自ら食べないという選択をされました。

[38. 匿名]

>>6
詳しくないんだけど、治験がそうなんじゃないの？

[39. 匿名]

>>27
1年3000万円。
10年で3億。

[40. 匿名]

>>37
辛い…

[41. 匿名]

寄付した
早く治りますように

[42. 匿名]

>>8
産後手足が動かしにくくなり検査したけど
ALSは遺伝が多いって先生に言われたよ

[43. 匿名]

>>24
7ではないけれど確かに無神経ですよね。でも病気と戦っている方には本当に申し訳ないけれどもし自分がなったらやはり願わずにはいられない。一日も早く薬が承認されたり治療薬が開発されますように。

[44. 匿名]

>>35
ニャンちゅうの声優さんも最初はつけない選択だったけど、あまりの苦しさにつけるにしてたような。意識あるんだからそりゃ地獄だよね。本当に恐ろしい。早くこの病気、治療法が見つかって欲しい。

[45. 匿名]

>>43
生きたいと願う人に生きたいと願うのは間違いだと言いたいのかと思う言葉で不愉快

[46. 匿名]

>>18
田舎で寝てると時たまある。


動くと刺されるから静かに固まってるよ

[47. 匿名]

希望者には治験みたいな感じで使えるようになれたらいいのに

[48. 匿名]

こういう薬はなかなか承認しないのに、どの国も試さないものをすぐ承認する国。

[49. 匿名]

>>7
これは生きたい!人のトピだと思うんだよね。

[50. 匿名]

>>43
本当に申し訳ないなら書くなよ。
わかりませんかね、そういう言葉が
追い詰めていると。

[51. 匿名]

>>42
いや、遺伝性は10%程度しかいないよ。

[52. 匿名]

>>17
高いけど難病に苦しむ人のためになるなら全然良いよ。
そんなことよりも働ける癖に働かないで生活保護受けて受診する人のほうが嫌だわ。

[53. 匿名]

ちゃんとした団体をとおして募金？

[54. 匿名]

>>20
例え話ね

[55. 匿名]

>>8
知人がALSだったけど発症した時点で遺伝を危惧してお子さんの遺伝子検査をしていたよ
そこそこ遺伝する可能性のある重い難病だし今後はこうして調べる人も増えていくと思う

[56. 匿名]

バイアグラの承認はとんでもなく早かったって聞いたけど、こういうのは遅いね。

[57. 匿名]

>>56
バイアグラは承認前から輸入して闇取引とか偽薬、不純物が多い危ない偽物とか暴力団の資金源とかになって混乱してた
そんな事情もある

[58. 匿名]

人種によって効果とか異なるからすぐに承認にならないだろな
承認が難しい制度にしたのは薬害を追求し厚労省を叩きすぎたマスコミのせいでもある

[59. 匿名]

リスクがあるよね
日本で未承認の薬を輸入し万が一薬害があっても責任が取れない事

[60. 匿名]

>>17
親族がとある難病だったんだけど、治療費高いせいか(お医者さん曰く)、その病気が難病指定取り消された。難病なんだけどね。別に新しい治療法が出たわけでもなく、移植しかないやつ。
それなのにそこそこ罹患する人いて医療費圧迫してたんだろうと。

まあ難しいよね。

[61. 匿名]

>>30
ほんと縁起が悪い
募金とか支援金っていうよね

[62. 匿名]

>>2
ALSの亜種もあるんだよね
本当に大変な病気だと思う

[63. 匿名]

>>17
体が元気なうちはしっかり働いて保険料をきちんと納めるわ
今日も仕事頑張るわ

[64. 匿名]

>>38
治験は薬代は製薬会社が持つ
製薬会社は売り出したいからね

[65. 匿名]

>>17
私は高齢者に家族希望で抗がん剤を投与してるケースを見たことある
毎月70万くらいかかるんだけどもちろん数万で済んでた

[66. 匿名]

>>2
だよね

ちょっとズレるけど、ALSと似たような種類のSMAみたいなやつは近年の新生児マススクリーニング検査で項目になったよね

マススクリーニング検査が2種類に増えてて去年産んだうちの子も検査してた。

確かその病気が判明したら生後すぐに１回？か2回だけ注射したら病気にならずにいけるみたい

[67. 匿名]

>>51
横だけど親がALSで10%も遺伝する確率だったら、産んでほしくないな。
ALSでない親から生まれたら10万人に1人しか発症しないのに、ALSの親から生まれたら10人に1人発症するなんて怖すぎるわ。
ALSの人のほとんどが遺伝で生まれてくるんだわ。

[68. 匿名]

>>10
私も完治しない病気なんだけど、苦しい思いしながら死ぬより、安楽死したいなって思ってしまう…。
安楽死が認められるようになればいいな。

[69. 匿名]

>>45
そんなことは微塵も思わないし書いていません

[70. 匿名]

>>51
10％も　だと思う。たとえ確率が低くてもなる時はなる。

[71. 匿名]

>>66
ゾルゲンスマだっけ？薬価一億越えの。
それで寝たきり呼吸器回避できるならいいよね。

[72. 匿名]

>>22
有りそうだけど、仕事放棄してる事にもなるよね・・・

民間企業も、事故や裁判起きない様に綿密に調査したり、契約書を工夫してる
人命かかってるから責任の重さは段違いだけど頑張って欲しい・・

[73. 匿名]

>>8
ガンも糖尿も遺伝が多い。自分がそういう家系に産まれたから私は子供が可哀想だから絶対産まない。

[74. 匿名]

>>69
ただあなたの書き方は誤解を生むよ。

[75. 匿名]

>>71
一億円、、無理だ。。、

[76. 匿名]

>>74
横
認知の歪みを他人のせいにしたらアカン

[77. 匿名]

>>52
生活保護は一年か二年で打ち切りにして欲しいね。少なくとも外国籍の人には絶対に支払ってほしくない。え？お金ない？仕方ないなあ！タンカーとか貨物船の積荷の空きスペースで帰国できるようにするね。その間のご飯はカロリーメイトと水ね、サヨナラ〜グッバイ〜てしたらいいと思う。

[78. 匿名]

>>51
10％もあるなんてロシアンルーレットじゃん。

[79. 匿名]

>>75
保険適用だよー

[80. 匿名]

進行を止めるだけで改善の効果はないのかな？

[81. 匿名]

>>9
ない袖は振れない。
まず無理な延命をやめて医療費を減らさないとね。
後、本人が望めば死ねるようにもするべき。

心臓が動き続ける限り生かして下さい、例え呆けて自分が誰かも分からなくなって💩と食べ物の区別がつかなくなっても殺さないで下さい、でも介護の費用は安く抑えて下さい、それから難病の新薬も欲しいです、なんて欲張り過ぎるんだよ。

[82. 匿名]

>>31
日々何かが出来るようになる赤ちゃんと逆か
辛いわ

[83. 匿名]

>>51
近親婚がいけない理由が奇形児が生まれやすくなるからでその確率は、いとこ婚だと障害児が生まれる確率が10倍ほど高くなる。いとこよりも近いとそれ以上になる。
普通の夫婦の間からでも世界平均で1％くらいの子供が何らかの奇形・障害を持って生まれてくるので、いとこ婚で障害児が生まれる確率は10％で「10人に1人」だ。
近親婚の障害率は見つからなかった。そういうデータがないのかもしれない。

１％→10％でいとこ婚はそうでない結婚の10倍になるだけで、それ以上の近親婚は禁止されている。
ALSでない親から生まれたら10万人に1人しか発症しないってことは0.001％
0.001％→10％になったら1万倍だよね？
1万倍もALSになる確率が増えるなら、子供を作るのはどうかな。

[84. 匿名]

>>74
弱っている時に誤解しやすいのはよくわかりますごめんなさい

[85. 匿名]

>>1
厚生省「…でも、コロナワクチンのときみたいに叩かれたくないし…ここは慎重に行きたいんだけどな…」
「何年も経ってから、突然問題が起きることだってあるしさ…」

[86. 匿名]

>>2
進行すると目も開けられなくなるんだっけ？
意識はあるのに身体も動かずずっと真っ暗な中って辛いよね
家族の声とか音楽とかまわりからの音を聞いてるだけで意思も伝えられないって切ない
はやく治る病気になってほしい

[87. 匿名]

>>6
薬の元の値段が高いから、そういうのを沢山できるようにすると健康保険が破綻しかねない。
今は3割負担で済んでるけどそうなると、何割負担になるかわからないよ。

[88. 匿名]

>>37
辛すぎる。
このトピの人みたいにお金を集める元気がなかったら私も死にたい。
私は安楽死させてほしい。
新薬がもっと安くなればいいのに。

[89. 匿名]

>>67
そんなひどい事を軽く言わないで欲しい。

[90. 匿名]

>>89
酷いってなに？
何も考えないで軽率に産んでほしくないわ。
何も考えないで軽く産んだ現実を見るべき。

[91. 匿名]

>>75
それは流通価格？元値？だよー

普通に私たちが受けるとしたら保険適用で数万円ぐらい？詳しくわからないけど高額じゃない

[92. 匿名]

>>26
その国民保険制度をガーナ人みたいに自国では受けられない治療(人工透析)だからと言って、日本の永住権を申請し生活保護まで取ろうとする。
正直日本人ならお互い様だけど、日本で働き過ぎて体調が悪くなったと文句言われても本当なのか？なのよね。
パン工場と兄の経営する自動車工場で働いてたって。

支援者は外国人にも日本人同様に医療を受けさせるべきと訴えてる。
現場の医療従事者の負担や財政的負担を考えると日本は破滅する。
オプジーボぼ積極的に使ってるのはアメリカの富裕層だし、レカネマブ(アルツハイマー新薬)なんて今は外国のどのメディアも取り上げてない。

[93. 匿名]

>>1
こういう人のためにこそ保険料使ってほしい。
80歳以上は全員医療費自己負担にしなよ。そしたら捻出できるだろうに。

[94. 匿名]

>>17
なんだかなって何よ。はっきり言えばいい。自然災害と同じで私は自分や周りの人たちがいつ必要になるかわからないから必要な治療費に使ってもらうのは当たり前だと思う。自分はいつまでも健康と思ってたり、私が罹ったら命諦めるわ、みたいな事言う人って大嫌い。

[95. 匿名]

>>2
ドラマやドキュメンタリー番組からの知識しかないけど、一番かかりたくない病気だわ
もしコレになってしまったら…と考えると、安楽死を認めて欲しいと思う

[96. 匿名]

宇宙兄弟で学びました

[97. 匿名]

母親をALSで亡くしました。本人はもちろん、家族も相当辛い思いをします。遺伝性もあるとのことで私もいつ自分がなってしまうか不安がつきません。早く薬ができることを願っています。

[98. 匿名]

>>2
私は脊髄損傷(詳しく言うと頸髄損傷)でその体が動かなくなるというのが一瞬で起こって、それはそれで喪失感とかすごかったけど、じわじわ進行するのもかなり大変だと思う。
私の場合は進行しないから、ある程度状態が安定すればそれに合わせて対応したり少しずつ前を向けばいいのだけど、逆に状態が少しずつ変わっていくというのは苦労が絶えないのかなと想像する。
iPS細胞での治療を願う患者同士だと思うけど、1日でも早い治療法の確立を心からねがってる。

[99. 匿名]

>>1
新薬があるだけに飲めないのは辛い。
皆救われて欲しい。

[100. 匿名]

>>1
最近の新薬は高額すぎる

[101. 匿名]

>>100
ボロ儲けしてるんだろうね。

[102. 匿名]

>>67
>>70
>>78
10%っていうのは、全ALS患者の中で、遺伝だった人の割合だから、9割の人は遺伝じゃなく発症する。ちなみに10万人に今6.7人と発症は決して低くない人数で毎年発症者がいるけど、その9割は遺伝じゃなく誰でもなるということ。元々コメの人のように「遺伝だって言われた」って、自分の親族にいないから自分は恐らくならないだろうと考えるのも危険ということでは。

[103. 匿名]

>>100
まだそんなに売れてないから利益が少ないんだよ。開発費がかかってるし。世界中で売れたら安くなると思う。

[104. 匿名]

>>35
最初は呼吸器をつけない選択する人多いらしいけど一度呼吸困難の苦しみを体験すると無理だよね…こういう時に安楽死制度があれば。透析でも透析導入はしないと言ってた人でも尿毒症で苦しむと結局透析導入を選択する人多いって言うし。もっと安らかに死ねないかなぁ…どんな病気で自分は死ぬんだろうと考えると怖い

[105. 匿名]

>>17
最後の一文に引く

[106. 匿名]

>>6
未承認薬だと、日本人での安全性がわからないから、医師も対応や評価が正しくできなくて、逆にバラツキあるデータ集めちゃうリスクでてきちゃうのよね。そうなると収集したデータの意義が損なわれちゃうわけで。難しいよね。

[107. 匿名]

>>17
自分がお世話にならないと人の苦しみに寄り添えないのも何だかなと思う。それくらいあなたの収入がギリギリなのかもしれないけど、そういう風に考えてしまう人もいるということも国や社会は考えなくちゃいけないことだよね。

[108. 匿名]

>>77
いやもう本当にそうして欲しい。数年生活保護受けるなんて、生活する力が無いなら自国に面倒見てもらうしかないよ。それが当然のことでしょう、例え日本の方が安全に過ごせるとしてもここはその人らの国(居場所)じゃないしね。

[109. 匿名]

>>30
宗教活動じゃ無いのに

[110. 匿名]

>>77
横だけど
前、病気治療のために不法入国して来て
亡くなった人
日本の扱いが不当だって裁判してたけど
ちゃんとした手続き取って来てたら
問題にならなかったはず
日本以外の国だったらもっと酷い扱いされてたと思う

[111. 匿名]

>>52
医療費もタダだからね